Eilandjestransplantatie wordt toegepast bij een selecte groep mensen met type 1-diabetes (T1D) en ernstige hypoglykemieën (waarbij hulp van derden nodig is), ondanks het gebruik van moderne technologische hulpmiddelen. Er is echter een tekort aan donororganen. Met de komst van pluripotente stamcellen is er potentieel sprake van een onbeperkte bron van eilandjes. Deze studie beschrijft de resultaten van een ongeplande interim-analyse (fase A en B), waarin het product zimislecel (VX-880 – volledig gedifferentieerde eilandjes afkomstig van pluripotente embryonale stamcellen) werd toegediend aan mensen met T1D en recidiverende ernstige hypoglykemieën. De follow-up duur bedroeg 12 maanden.
Resultaten
Twee deelnemers ontvingen aanvankelijk een halve dosis zimislecel; twaalf deelnemers kregen de volledige dosis. Van deze twaalf deelnemers trad vanaf dag 90 tot en met maand 12 geen ernstige hypoglykemie meer op. Bij aanvang van de studie hadden zij geen detecteerbaar C-peptide; na drie maanden was het C-peptidegehalte bij alle twaalf deelnemers >100 pmol/l (de grenswaarde voor een functionele eilandjesgraft). Tien van de twaalf deelnemers waren na één jaar nog steeds vrij van exogene insuline. De twee deelnemers die nog wel insuline gebruikten (zij het in mindere mate dan voor deelname aan de studie) hadden buiten het protocol om glucocorticoïden ontvangen, wat mogelijk een negatieve invloed had op de ingroei van het celproduct.
Twee deelnemers overleden tijdens de studie: één als gevolg van een cryptococcenmeningitis na een uitgebreide KNO-ingreep, waarbij tevens hoge doses dexamethason werden toegediend naast de immunosuppressieve studiebehandeling. De andere deelnemer overleed door progressie van neurocognitieve klachten, ontstaan na een auto-ongeluk dat werd veroorzaakt door een ernstige hypoglykemie.
Conclusie en discussie
Transplantatie van eilandjes op basis van stamcellen brengt genezing van T1D een stap dichterbij. Is dit een gamechanger? Ja, dat is het. Dankzij het gebruik van pluripotente stamcellen is er nu een nieuwe, onuitputtelijke bron van insulineproducerende cellen
Toch blijven er belangrijke vragen bestaan: hoe lang blijft zimislecel werkzaam? Wat zijn de langetermijnresultaten? Daarnaast is nog steeds immunosuppressie nodig. Pas wanneer dit product ontwikkeld kan worden uit autologe stamcellen — waarbij geen afweeronderdrukking meer nodig is — kan men spreken van een échte gamechanger.
Met de lancering van Cure One kunnen worden er ook in Nederland innovatieve technologieën verder ontwikkeld. Lees hier het volledige artikel over Cure One.
Referentie
Reichman TW, Markmann JF, Odorico J, et al. Stem Cell-Derived, Fully Differentiated Islets for Type 1 Diabetes. N Engl J Med. Published online June 20, 2025. doi:10.1056/NEJMoa2506549
Disclaimer: Dit onderzoek werd gesponsord door Vertex Pharmaceuticals.
