Tijdens de EASD in Wenen zijn de resultaten gepresenteerd van de internationale MELD-ATG-studie, die gelijktijdig ook in The Lancet verscheen. De studie onderzocht het gebruik van anti-thymocytenglobuline (ATG), een immunomodulerend middel dat al meer dan 35 jaar wordt toegepast in de transplantatiegeneeskunde, bij kinderen en jongvolwassenen met recent gediagnosticeerde type 1 diabetes (T1D).
Onderzoeksopzet
In totaal namen 114 patiënten tussen de 5 en 25 jaar deel aan de trial. Alle deelnemers hadden binnen 3 tot 9 weken de diagnose T1D (stadium 3) gekregen en toonden aanwezigheid van ten minste één diabetesgerelateerd auto-antilichaam. De deelnemers werden in een dubbelblind, gerandomiseerd en placebogecontroleerd ontwerp behandeld met verschillende doses ATG of placebo. De behandeling bestond uit intraveneuze toediening gedurende één of twee dagen. Het primaire eindpunt was het behoud van bètacelfunctie, gemeten via de C-peptidewaarde tijdens een gestandaardiseerde maaltijdtest 12 maanden na behandeling.
Resultaten
Uit de resultaten blijkt dat een lage dosis ATG (0,5 mg/kg) het verlies van bètacelfunctie even effectief kan afremmen als de hogere dosis van 2,5 mg/kg. Tegelijkertijd traden er aanzienlijk minder bijwerkingen op bij de lage dosis. Bij de hogere dosering werden cytokine release syndrome en serumziekte vaak gezien, terwijl deze bij de lage dosering veel minder voorkwamen. Een extra voordeel van de lage dosering is dat deze in één enkele infusie kan worden toegediend, in plaats van verspreid over twee dagen zoals bij de hogere dosis nodig is.
Conclusie en klinische relevantie
De MELD-ATG-studie laat zien dat een lage dosis ATG een veilige en effectieve manier kan zijn om het ziekteproces bij kinderen en jongeren met type 1 diabetes af te remmen. Omdat het middel wereldwijd beschikbaar is en relatief goedkoop, biedt dit belangrijke perspectieven voor brede inzet in de dagelijkse praktijk. De onderzoekers benadrukken dat immuunmodulerende therapieën niet alleen bij volwassenen, maar juist ook direct bij kinderen en adolescenten moeten worden onderzocht. Opvallend is dat de lage dosis ATG vooral bij de jongste deelnemers effectief en goed verdragen werd, wat het middel tot een veelbelovende kandidaat maakt voor toekomstige toepassing bij jonge patiënten met recent gediagnosticeerde T1D.
